Диабет І типа затрагивает порядка 17 миллионов жителей планеты. Чаще всего им заболевают люди молодого возраста — дети, подростки и взрослые до 30 лет. Ученые уже давно и небезуспешно ищут возможность заставить организм больного диабетом І типа вырабатывать инсулин самостоятельно, а не жить от инъекции к инъекции. Последнее открытие ученые США и Голландии сделали, испытав вакцину генного происхождения на добровольцах, сообщает информационно-аналитический портал Inpress.ua.

Группа американских и голландских ученых разработала генно-инженерную «вакцину обратного действия», предназначенную для терапии диабета І типа (инсулинозависимого), и успешно провела первую фазу ее клинических испытаний. В отличие от обычных вакцин, препарат BHT-3021 не активирует, а подавляет иммунную систему пациента, восстанавливая тем самым нормальный биосинтез инсулина. Работа опубликована в журнале Science Translational Medicine.

В основе патогенеза диабета І типа лежит недостаточность выработки инсулина бета-клетками островков Лангерганса поджелудочной железы, вызванная их разрушением под влиянием аутоиммунного процесса. Основной целью атаки со стороны иммунных клеток-киллеров — CD8-положительных Т-лимфоцитов — является проинсулин, прекурсор инсулина.

Для того, чтобы снизить гиперактивность иммунной системы и защитить бета-клетки, авторы, специалисты Стэнфордского (США) и Лейденского (Нидерланды) университетов, разработали с использованием методов генной инженерии вакцину BHT-3021, представляющую собой кольцевую молекулу ДНК (плазмид), играющую роль вектора для доставки генетического кода проинсулина. После попадания в ткани и биологические жидкости организма BHT-3021 «берет удар на себя» — отвлекает внимание клеток-киллеров, таким образом в целом снижая их активность, и при этом не затрагивает остальную часть иммунной системы. В результате бета-клетки восстанавливают свою способность синтезировать инсулин.

В первой фазе клинических испытаний BHT-3021, предварительно доказавшей свою эффективность на животной модели, приняли участие 80 пациентов старше 18 лет, у которых диагноз «диабет І типа» был поставлен в последние пять лет. Половина из них еженедельно в течение 12 недель получали внутримышечные инъекции BHT-3021, а вторая половина — плацебо. По истечении этого срока группа, получавшая вакцину, продемонстрировала повышение уровня С-пептидов в крови — биомаркера, свидетельствующего о восстановлении функции бета-клеток. Никаких серьезных побочных эффектов ни у одного из участников зафиксировано не было, подчеркивает «Медпортал».

BHT-3021 еще далека от коммерческого использования. Лицензию на нее получила базирующаяся в Калифорнии биотехнологическая компания Tolerion, которая намерена продолжить клинические испытания вакцины на более широком круге пациентов. Предполагается, что в них примет участие 200 молодых людей, у которых диагностирован инсулинозависимый диабет. Ученые хотят проверить, сможет ли BHT-3021 замедлить или остановить развитие заболевания на раннем этапе.

Напомним, что в апреле биологи из Гарвардского университета обнаружили в печени и жировой ткани мышей доселе неизвестный гормон, который стимулирует рост секретирующих инсулин клеток в поджелудочной железе. Поскольку такой же гормон удалось найти и в человеческой печени, авторы уверены, что их открытие, результаты которого опубликованы в журнале Cell, предоставит в будущем новые возможности в терапии диабета обоих типов у людей, заставив сам организм вырабатывать необходимое количество инсулина.

Гормон, получивший название бетатрофин (betatrophin), был выявлен в ходе экспериментов над линией мышей, у которых была искусственно индуцирована резистентность к инсулину путем блокирования клеточных инсулиновых рецепторов. В результате организм получал сигнал о дефиците инсулина и в поджелудочной железе начиналась пролиферация секретирующих этот гормон бета-клеток.

Затем исследователи определили спектр генов, задействованных в этом процессе, и выделили один из них, продукт экспрессии которого, тот самый гормон бетатрофин, был найден в клетках печени и жировой ткани. Эксперименты показали, что внесение дополнительной копии кодирующего гормон гена в печень нормальных мышей вызывает более чем 30-кратное усиление продуцирования бета-клеток в поджелудочной железе по сравнению с обычным уровнем.

Украина должна пересмотреть подходы к диагностике и лечению сахарного диабета, что позволит улучшить качество жизни больных диабетом, считает председатель правления единственного украинского предприятия с полным циклом производства инсулинов Любовь Вишневская.

В интервью агентству «Интерфакс-Украина» она отметила, что в настоящее время в Украине около 1,3 млн официально зарегистрированных людей с сахарным диабетом, из которых около 200 тыс. человек нуждаются в инсулине, что существенно меньше, чем в странах Европы, из-за низкого уровня диагностирования диабета в Украине. В то же время, по словам Любови Вишневской, «если изменить подходы к лечению, то количество инсулинозависимых людей должно в течение короткого времени увеличиться вдвое. Соответственно, или затраты бюджета, которые на 2013 год составляют 630 млн грн, должны будут вырасти до 1,3 млрд грн, или цена инсулина должна будет снизиться в 2 раза».

Справка
В Украине за последние 5 лет количество инсулинозависимых пациентов увеличилось на 20% и составляет 190 тысяч человек. Из этого числа 7,5 тыс. — дети. Всего сахарным диабетом в Украине страдает 1,3 млн людей.

По данным Минздрава, официально зарегистрированы 1 млн 264 тыс. людей с сахарным диабетом. Это на 25% больше, чем пять лет назад. Главврач Киевского эндокринологического центра профессор Николай Гульчий утверждает, что такие цифры указывают на пандемический характер недуга. «На самом деле диабет распространен еще больше, — уверен он. — Выявленные случаи — лишь половина общего количества заболеваний». Из 100% диабетиков у 90% — диабет ІІ типа, так называемая легкая форма. Считается, что он возникает в результате чрезмерного употребления жирной пищи и малоподвижного образа жизни.